Din ce în ce mai multe terapii țintite sunt studiate astăzi, iar medicina de precizie se impune drept un nou standard în oncologie. Cu toate acestea, drumul de la o moleculă experimentală la un medicament care să schimbe viața pacienților este complicat. Pentru o singură terapie, costurile de producție ajung la sume de ordinul miliardelor de dolari. Mai mult decât atât, 90% eșuează în procesul de dezvoltare. Probabil elementul cheie în fabricarea noilor terapii este identificarea de la început a celor mai bune ținte.

În premieră, cercetătorii de la Wellcome Sanger Institute și Open Targets au realizat o clasificare a celor mai importante 600 de ținte terapeutice în oncologie. Folosind tehnologia CRISPR a fost realizat un proiect fără precedent de screening pentru markerii genetici implicați în cancer. 20 000 de gene și 30 de tipuri de cancere au fost studiate pentru a realiza această ierarhie, care ar putea fi un ghid pentru dezvoltarea medicinei de precizie. Datele au fost prezentate într-un articol care a apărut în revista Nature.

„Care este punctul forte al acestei cercetări? Amploarea. CRISPR este un instrument unic pentru accelerarea descoperirii de ținte terapeutice în oncologice, iar acest studiu este un salt important într-o direcție pozitivă” – Prof. Karen Vousden, expert Cancer Research UK.

Cazurile evaluate au inclus tipurile frecvente de neoplasme, precum cel mamar sau de colon, dar și cazuri pentru care sunt imperative noi opțiuni terapeutice – cancerul pancreatic sau ovarian. Au fost identificate mii de gene implicate în carcinogeneză și pentru a prioritiza aceste ținte, a fost dezvoltat un sistem de ierarhizare. 600 de gene s-au dovedit ținte promițătoare pentru producerea de terapii în viitorul apropiat.

Una dintre cele mai importante ținte studiate a fost WRN (Werner syndrome RecQ helicase), o genă care codifică anumite enzime implicate în procesele de reparare ale ADN-ului și ale căror anomalii sunt identificate în mai multe tipuri de cancer care prezintă instabilitate microsatelitară. Acest fenomen s-a identificat la 15% dintre cancerele de colon și 28% dintre cancerele gastrice.

Materialul integral poate fi citit pe www.raportuldegarda.ro.